让更多“上海制造”走向全球！浦东这家企业争做国内罕见病新药“拓荒者” - 2024年01月22日

近日，位于张江创新药产业基地的晟斯生物收到了美国FDA对其新一代超长效重组八因子产品FRSW117的IND批准，这是全球第二款“一周一次”的超长效重组八因子，目前在国内已进入三期临床阶段。“国外临床研究申请获批，标志着这款产品, 包括晟斯生物本身的全球研发战略，进入实际的操作阶段。”晟斯生物董事长王亚里说。

在全球罕见病中，血友病是最常见的一种。在中国，约有14万血友病患者，其中50%以上是重症病人，终生需要常态化的药物治疗。“2021年以前，除血源性提取药物外，国内尚无自主生产的血友病药物，特别是自主研发的血友病新药，患者只能血源性提取药物和进口药。”王亚里说。

晟斯生物是一家立足中国、面向全球的血友病治疗领域创新药公司。怀着给血友病患者提供“支付得起的药”的初心，2017年，晟斯团队走上创业之路。为了破解血友病长效药“境外有药、境内无药”的困境，晟斯创新创业团队聚焦于研制具有独立知识产权的，国内外未上市的四款长效化重组蛋白新药，逐步进入临床研究阶段，首款产品有望于2024年上市。

为了支持罕见病创新药产业化项目，2023年6月，总投资5亿元的晟斯生物上海工厂正式竣工并投产，通过“研发+生产”一体化发展模式，有望突破血友病长效药的困境。王亚里表示：“之所以选择上海、选择张江，正是看中这片热土之上无限的生机与多重的选择可能性。张江是一个信息高地、人才高地，这种优势将助力初创企业的快速成长，也能促进我们与其他优秀的企业产生更多合作，特别是国际化合作。”

根据浦东新区张江平台经济研究院的最新调研，晟斯生物作为罕见病新药研制的先行者，与浦东一批创新药企共同进入了罕见病新药研制的新赛道。晟斯生物希望将多年自主研发积累的创新成果带到浦东这片生物医药热土正式投产，实现“上海制造”，造福全球血友病患者。

来源：浦东发布